États-Unis

Carl H. June

Prix Balzan 2025 pour Thérapie génique et thérapie cellulaire modifiée par des gènes

Pour avoir inventé et développé une thérapie à base de cellules génétiquement modifiées (cellules CAR-T) qui a permis de guérir des cancers hématologiques jusque-là mortels et qui est prometteuse pour le traitement des maladies auto-immunes et des tumeurs solides. Ses travaux ont ouvert la voie à un nouveau domaine de la thérapie cellulaire et de la biologie synthétique, avec un impact considérable en médecine.

Carl June a inventé et développé une thérapie à base de cellules génétiquement modifiées qui a permis de guérir des patients atteints d’hémopathies malignes jusque-là mortelles (leucémies, lymphomes et myélomes). Il a développé des cellules T porteuses d’un récepteur antigénique chimérique (cellules CAR-T) en modifiant génétiquement trois modules distincts : un module de liaison à une cible extracellulaire, un module transmembranaire qui ancre la molécule dans la membrane cellulaire et un module de signalisation intracellulaire qui transmet les signaux d’activation. L’intégration de propriétés co-stimulatrices dans le récepteur antigénique lui-même s’est avérée être une avancée décisive dans le développement des cellules CAR-T. En développant la thérapie cellulaire adoptive et en créant des cellules T chimériques qui redirigent les cellules T cytotoxiques pour tuer les cellules cancéreuses, Carl June a mis au point une stratégie fondamentalement nouvelle pour traiter le cancer. Les cellules CAR-T sont la première thérapie fondée sur l’ingénierie cellulaire utilisant les principes de la biologie synthétique à entrer dans la pratique médicale.

La découverte et le développement des cellules CAR-T ont eu un impact considérable sur la médecine. Les travaux de Carl June ont suscité une vague d’efforts académiques et industriels visant à générer de nouvelles versions de cellules T modifiées. Carl June lui-même a contribué à ces améliorations en développant des cellules CAR-T qui produisent des cytokines pour activer d’autres cellules du système immunitaire. Le principe inventé par Carl June est désormais utilisé pour modifier génétiquement d’autres types de cellules telles que les macrophages, les cellules NK et les cellules CIK.

L’impact de la contribution de Carl June va au-delà du traitement des hémopathies malignes. Les cellules CAR-T, modifiées pour cibler spécifiquement des antigènes tumoraux, sont également prometteuses pour le traitement de certains cancers solides. De plus, les cellules CAR-T pourraient s’avérer utiles dans le traitement de maladies auto-immunes telles que le lupus érythémateux disséminé, en réinitialisant le système immunitaire. Ainsi, les travaux pionniers de Carl June ont ouvert la voie à l’entrée de la biologie synthétique et des thérapies cellulaires dans l’arsenal médical.