USA
Carl H. June
Premio Balzan 2025 per Terapia genica o con cellule geneticamente modificate
USA
Carl H. June
Premio Balzan 2025 per Terapia genica o con cellule geneticamente modificate
Per aver inventato e sviluppato una terapia con cellule geneticamente modificate (cellule CAR-T) che ha curato tumori ematologici mortali ed è promettente per il trattamento di malattie autoimmuni e di alcuni tumori solidi. Il suo lavoro ha dato origine a un nuovo campo della terapia cellulare e della biologia sintetica con un ampio impatto sulla medicina.
Carl June ha ideato e sviluppato una terapia con cellule geneticamente modificate che ha curato pazienti affetti da neoplasie ematologiche mortali (leucemie, linfomi e mielomi). Egli ha sviluppato cellule T dotate di recettori antigenici chimerici (cellule CAR-T) mediante la combinazione, tramite ingegneria genetica, di tre moduli distinti: un modulo di legame extracellulare, un modulo trans-membranario che àncora la molecola alla membrana cellulare e un modulo di segnalazione intracellulare che trasmette i segnali di attivazione. L’incorporazione di proprietà co-stimolatorie all’interno del recettore dell’antigene stesso si è rivelata un progresso fondamentale nello sviluppo delle cellule CAR-T. Sviluppando la terapia cellulare adottiva e creando cellule T chimeriche che reindirizzano le cellule T citotossiche all’eliminazione delle cellule tumorali, June ha ideato una strategia fondamentalmente nuova per il trattamento del cancro. Le cellule CAR-T sono la prima terapia basata sull’ingegneria cellulare che utilizza i principi della biologia sintetica a essere introdotta nella pratica medica.
La scoperta e lo sviluppo delle cellule CAR-T hanno avuto un ampio impatto in medicina. Il lavoro di Carl June ha stimolato una serie di iniziative accademiche e industriali volte a generare nuove versioni di cellule T ingegnerizzate. Carl June stesso ha contribuito a questi perfezionamenti sviluppando cellule CAR-T che producono citochine per attivare altre cellule del sistema immunitario. Il principio da lui inventato viene utilizzato per ingegnerizzare geneticamente altri tipi di cellule, come i macrofagi, le cellule NK e le cellule CIK.
L’impatto del contributo di Carl June va oltre il trattamento delle neoplasie ematologiche. Le cellule CAR-T ingegnerizzate e mirate promettono di contribuire al trattamento di alcuni tumori solidi. Inoltre, vi è la possibilità che le cellule CAR-T possano essere utili nella terapia di malattie autoimmuni come il lupus eritematoso sistemico, ripristinando il sistema immunitario. Pertanto, il lavoro pionieristico di Carl June ha aperto la strada all’ingresso della biologia sintetica e delle terapie cellulari nell’arsenale a disposizione dei medici.
